近日，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。
基于此，efgartigimod成为首个且目前唯一获FDA批准的FcRn拮抗剂，也是首个获批的专门针对减少致病性免疫球蛋白(IgG)这一gMG潜在驱动因素的疗法。为攻克全身性重症肌无力提供了全新的治疗手段。
作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到关注。早在2018年，重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其中IgG抗体会破坏神经与肌肉之间的沟通，导致人体虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的重症肌无力患者在发病24个月内进展为gMG，可能影响全身肌肉，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，在更危及生命的情况下，可能因为呼吸衰竭、肺部感染等导致死亡。确认有乙酰胆碱受体(AChR)抗体的患者约占gMG总人群的85%。
efgartigimod是一款人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体(FcRn)结合并降低循环中的免疫球蛋白(IgG)抗体。乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素。efgartigimod的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀•神经病学》。
ADAPT研究是一项26周的随机、双盲、安慰剂对照的全球性、多中心临床研究，旨在评估efgartigimod在gMG患者中的安全性和疗效。北美、欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究。
ADAPT研究旨在实现个体化治疗方式，包括初始治疗周期和基于临床评估的后续治疗周期，其达到了主要研究终点，表明与安慰剂相比，efgartigimod治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常生活(MG-ADL)评分应答者(68% 对比30%;p < 0.0001)。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL 评分至少改善2分且持续时间至少4周。此外，efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分(QMG)的应答率也明显高于安慰剂(63%对比 14%;p < 0.0001)。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周。该临床研究也证实了efgartigimod在gMG中具有良好的安全性。最常见的不良反应是呼吸道感染(33%对比29%安慰剂)、头痛(32%对比29%安慰剂)和尿路感染(10%对比5%安慰剂)。
再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士表示，中国大约有20万名全身型重症肌无力患者，希望尽快将efgartigimod带给有巨大临床需求的这些自身免疫性疾病患者。